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諾華 Gilenya 改善復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥結(jié)果顯著
日期：2025-04-02 08:14
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摘要：瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日在美國(guó)波士頓舉行的第 69 屆美國(guó)神經(jīng)內(nèi)科學(xué)會(huì)（AAN）年會(huì)上公布了多發(fā)性硬化癥（MS）口服** Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）IV 期臨床研究 MS-MRIUS 的數(shù)據(jù)，結(jié)果證實(shí)了 Gilenya 在現(xiàn)實(shí)世界中**復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）的療效，同時(shí)也支持了 Gilenya 在 III 期臨床中的相關(guān)成果。數(shù)據(jù)表明，Gilenya 對(duì)多發(fā)性硬化癥**活動(dòng)度 4 個(gè)關(guān)鍵評(píng)價(jià)指標(biāo)（包括：復(fù)發(fā)、MRI 病灶、殘疾進(jìn)展、腦萎縮）表現(xiàn)出顯著改善，并可持續(xù)長(zhǎng)達(dá) 16 個(gè)月。此外，這也是**一個(gè)多中心研究評(píng)估并證明：在日常臨床實(shí)踐中...
瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日在美國(guó)波士頓舉行的第 69 屆美國(guó)神經(jīng)內(nèi)科學(xué)會(huì)（AAN）年會(huì)上公布了多發(fā)性硬化癥（MS）口服** Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）IV 期臨床研究 MS-MRIUS 的數(shù)據(jù)，結(jié)果證實(shí)了 Gilenya 在現(xiàn)實(shí)世界中**復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）的療效，同時(shí)也支持了 Gilenya 在 III 期臨床中的相關(guān)成果。數(shù)據(jù)表明，Gilenya 對(duì)多發(fā)性硬化癥**活動(dòng)度 4 個(gè)關(guān)鍵評(píng)價(jià)指標(biāo)（包括：復(fù)發(fā)、MRI 病灶、殘疾進(jìn)展、腦萎縮）表現(xiàn)出顯著改善，并可持續(xù)長(zhǎng)達(dá) 16 個(gè)月。此外，這也是**一個(gè)多中心研究評(píng)估并證明：在日常臨床實(shí)踐中常規(guī)使用的核磁共振成像（MRI）掃描能夠被可靠地用于測(cè)量 RRMS 患者**進(jìn)展的關(guān)鍵指標(biāo)——腦萎縮。
MS-MRIUS 研究是一項(xiàng)多中心（33 個(gè)位點(diǎn)）、回顧性、現(xiàn)實(shí)世界研究，涉及 590 例接受 Gilenya **的復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）患者，調(diào)查了 Gilenya 對(duì)實(shí)現(xiàn)“無(wú)**活動(dòng)證據(jù)”（NEDA）的療效、RRMS 患者中采用核磁共振成像（MRI）評(píng)估療效、以及 MRI 在日常臨床實(shí)踐中測(cè)量腦萎縮的可行性。根據(jù)高分辨率掃描的情況，這 590 例患者中，有 586 例符合 NEDA- 3 評(píng)價(jià)，325 例符合 NEDA- 4 評(píng)價(jià)。
研究中，患者分別在啟動(dòng) Gilenya **之前 6 個(gè)月內(nèi)、啟動(dòng)**后 1 個(gè)月、啟動(dòng)**后 9 -24 個(gè)月進(jìn)行一次核磁共振成像（MRI）。NEDA 評(píng)價(jià)基于年復(fù)發(fā)率、MRI 病變、殘疾進(jìn)展并采用擴(kuò)展殘疾評(píng)估量表（EDSS）評(píng)分進(jìn)行衡量，NEDA- 3 和 MS 相關(guān)大腦萎縮（NEDA-4）采用全腦容量損失率（無(wú) MS 相關(guān)腦萎縮＞0.4%）進(jìn)行衡量。為了評(píng)估測(cè)量腦萎縮在日常臨床實(shí)踐中的可行性，側(cè)腦室體積（LLV）變化采用液體衰減反轉(zhuǎn)恢復(fù)（FLAIR）MRI 掃描進(jìn)行評(píng)估。在高分辨率 MRI 掃描測(cè)量中，LVV 可用作反映全腦體積變化的一個(gè)指示參數(shù)。
中位隨訪 16 個(gè)月的數(shù)據(jù)顯示，85.8% 的患者仍在接受 Gilenya **。符合 NEDA- 3 評(píng)價(jià)（無(wú)復(fù)發(fā)、無(wú)新的或擴(kuò)大的 MRI 病灶、無(wú)殘疾進(jìn)展，n=586）資格的患者中，59.6% 實(shí)現(xiàn)了 NEDA- 3 狀態(tài)。符合 NEDA- 4 評(píng)價(jià)（無(wú)復(fù)發(fā)、無(wú)新的或擴(kuò)大的 MRI 病灶、無(wú)殘疾進(jìn)展、腦萎縮，n=325）的患者中，37.5% 實(shí)現(xiàn)了 NEDA- 4 狀態(tài)。研究表明，實(shí)現(xiàn) NEDA- 4 狀態(tài)的患者中，86.5% 的患者接受 Gilenya **無(wú)復(fù)發(fā)、91.1% 殘疾無(wú)進(jìn)展、79.7% 未發(fā)生新的或擴(kuò)大的 MRI 病灶；此外，58.2% 的患者無(wú) MS 相關(guān)腦萎縮＞0.4%，這一數(shù)字在無(wú) MS 的群體中所預(yù)期的范圍之內(nèi)。
諾華**開發(fā)全球負(fù)責(zé)人及**醫(yī)療官 Vas Narasimhan 表示，建立在臨床和現(xiàn)實(shí)世界之上的這些數(shù)據(jù)，證明 Gilenya 是控制復(fù)發(fā)性 MS **活動(dòng)的一種非常有效的、長(zhǎng)期的**選擇。歷來(lái)，大腦萎縮的測(cè)量依賴于專門的腦掃描技術(shù)。此次公布的這些突破性的新數(shù)據(jù)顯示，采用常規(guī)的核磁共振成像（MRI）能夠可靠地評(píng)估腦萎縮，這一策略有望改變監(jiān)測(cè)**活動(dòng)度的方式，*終將幫助患者和臨床醫(yī)生觀察并管理**的成果和預(yù)后。
這些數(shù)據(jù)**顯示，能夠很容易地應(yīng)用于臨床實(shí)踐（FLAIR：流體衰減反轉(zhuǎn)恢復(fù) MRI）的 MRI 掃描技術(shù)，是測(cè)量大腦萎縮的一種可靠方法，在該項(xiàng)研究中，這一方法適用于超過(guò) 95% 的患者。
來(lái)自 MS-MRIUS 研究的結(jié)果證實(shí)了解決 MS **活動(dòng)度 4 個(gè)關(guān)鍵評(píng)價(jià)指標(biāo)的重要性。通過(guò)早期和有效**能夠影響 RRMS 的**進(jìn)程，從而長(zhǎng)期地保留患者的生理功能和認(rèn)知功能。
Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）是一種神經(jīng)鞘氨醇 1 - 磷酸受體調(diào)節(jié)劑，是獲批用于多發(fā)性硬化癥（MS）**的頭個(gè)口服**修飾療法（DMT），該藥于 2010 年獲 FDA 批準(zhǔn)，于 2011 年獲歐盟批準(zhǔn)。Gilenya 在控制復(fù)發(fā)性 MS **活動(dòng)方面非常有效，該藥靶向 MS 所導(dǎo)致的局灶性和彌漫性**神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）損害具有可逆的**細(xì)胞再分布調(diào)節(jié)作用。長(zhǎng)期的臨床研究和真實(shí)世界的證據(jù)和經(jīng)驗(yàn)表明，Gilenya 能夠方便地納入患者的日常生活中，可獲得高的**滿意度、長(zhǎng)期堅(jiān)持，并*終改善 RMS 患者的長(zhǎng)期預(yù)后。
MS-MRIUS 研究是一項(xiàng)多中心（33 個(gè)位點(diǎn)）、回顧性、現(xiàn)實(shí)世界研究，涉及 590 例接受 Gilenya **的復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）患者，調(diào)查了 Gilenya 對(duì)實(shí)現(xiàn)“無(wú)**活動(dòng)證據(jù)”（NEDA）的療效、RRMS 患者中采用核磁共振成像（MRI）評(píng)估療效、以及 MRI 在日常臨床實(shí)踐中測(cè)量腦萎縮的可行性。根據(jù)高分辨率掃描的情況，這 590 例患者中，有 586 例符合 NEDA- 3 評(píng)價(jià)，325 例符合 NEDA- 4 評(píng)價(jià)。
研究中，患者分別在啟動(dòng) Gilenya **之前 6 個(gè)月內(nèi)、啟動(dòng)**后 1 個(gè)月、啟動(dòng)**后 9 -24 個(gè)月進(jìn)行一次核磁共振成像（MRI）。NEDA 評(píng)價(jià)基于年復(fù)發(fā)率、MRI 病變、殘疾進(jìn)展并采用擴(kuò)展殘疾評(píng)估量表（EDSS）評(píng)分進(jìn)行衡量，NEDA- 3 和 MS 相關(guān)大腦萎縮（NEDA-4）采用全腦容量損失率（無(wú) MS 相關(guān)腦萎縮＞0.4%）進(jìn)行衡量。為了評(píng)估測(cè)量腦萎縮在日常臨床實(shí)踐中的可行性，側(cè)腦室體積（LLV）變化采用液體衰減反轉(zhuǎn)恢復(fù)（FLAIR）MRI 掃描進(jìn)行評(píng)估。在高分辨率 MRI 掃描測(cè)量中，LVV 可用作反映全腦體積變化的一個(gè)指示參數(shù)。
中位隨訪 16 個(gè)月的數(shù)據(jù)顯示，85.8% 的患者仍在接受 Gilenya **。符合 NEDA- 3 評(píng)價(jià)（無(wú)復(fù)發(fā)、無(wú)新的或擴(kuò)大的 MRI 病灶、無(wú)殘疾進(jìn)展，n=586）資格的患者中，59.6% 實(shí)現(xiàn)了 NEDA- 3 狀態(tài)。符合 NEDA- 4 評(píng)價(jià)（無(wú)復(fù)發(fā)、無(wú)新的或擴(kuò)大的 MRI 病灶、無(wú)殘疾進(jìn)展、腦萎縮，n=325）的患者中，37.5% 實(shí)現(xiàn)了 NEDA- 4 狀態(tài)。研究表明，實(shí)現(xiàn) NEDA- 4 狀態(tài)的患者中，86.5% 的患者接受 Gilenya **無(wú)復(fù)發(fā)、91.1% 殘疾無(wú)進(jìn)展、79.7% 未發(fā)生新的或擴(kuò)大的 MRI 病灶；此外，58.2% 的患者無(wú) MS 相關(guān)腦萎縮＞0.4%，這一數(shù)字在無(wú) MS 的群體中所預(yù)期的范圍之內(nèi)。
諾華**開發(fā)全球負(fù)責(zé)人及**醫(yī)療官 Vas Narasimhan 表示，建立在臨床和現(xiàn)實(shí)世界之上的這些數(shù)據(jù)，證明 Gilenya 是控制復(fù)發(fā)性 MS **活動(dòng)的一種非常有效的、長(zhǎng)期的**選擇。歷來(lái)，大腦萎縮的測(cè)量依賴于專門的腦掃描技術(shù)。此次公布的這些突破性的新數(shù)據(jù)顯示，采用常規(guī)的核磁共振成像（MRI）能夠可靠地評(píng)估腦萎縮，這一策略有望改變監(jiān)測(cè)**活動(dòng)度的方式，*終將幫助患者和臨床醫(yī)生觀察并管理**的成果和預(yù)后。
這些數(shù)據(jù)**顯示，能夠很容易地應(yīng)用于臨床實(shí)踐（FLAIR：流體衰減反轉(zhuǎn)恢復(fù) MRI）的 MRI 掃描技術(shù)，是測(cè)量大腦萎縮的一種可靠方法，在該項(xiàng)研究中，這一方法適用于超過(guò) 95% 的患者。
來(lái)自 MS-MRIUS 研究的結(jié)果證實(shí)了解決 MS **活動(dòng)度 4 個(gè)關(guān)鍵評(píng)價(jià)指標(biāo)的重要性。通過(guò)早期和有效**能夠影響 RRMS 的**進(jìn)程，從而長(zhǎng)期地保留患者的生理功能和認(rèn)知功能。
Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）是一種神經(jīng)鞘氨醇 1 - 磷酸受體調(diào)節(jié)劑，是獲批用于多發(fā)性硬化癥（MS）**的頭個(gè)口服**修飾療法（DMT），該藥于 2010 年獲 FDA 批準(zhǔn)，于 2011 年獲歐盟批準(zhǔn)。Gilenya 在控制復(fù)發(fā)性 MS **活動(dòng)方面非常有效，該藥靶向 MS 所導(dǎo)致的局灶性和彌漫性**神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）損害具有可逆的**細(xì)胞再分布調(diào)節(jié)作用。長(zhǎng)期的臨床研究和真實(shí)世界的證據(jù)和經(jīng)驗(yàn)表明，Gilenya 能夠方便地納入患者的日常生活中，可獲得高的**滿意度、長(zhǎng)期堅(jiān)持，并*終改善 RMS 患者的長(zhǎng)期預(yù)后。
